希少小児疾患

米国食品医薬品化粧品法（FD&C Act）に基づく法的分類で、主に18歳未満の個人に影響を及ぼす、深刻または生命を脅かす希少疾患を指す。製薬企業が優先審査票（PRV）を取得し、医薬品承認を迅速化するための重要な概念であり、研究開発戦略と市場アクセスリスクに影響を与える。