被忽視疾病

「被忽視疾病」（Neglected Diseases），特別是世界衛生組織（WHO）定義的「被忽視熱帶病」（Neglected Tropical Diseases, NTDs），是指一系列主要流行於熱帶及亞熱帶地區低收入國家的傳染病。這些疾病的共同特點是與貧困、衛生條件差和醫療資源匱乏密切相關，雖造成巨大的健康與經濟負擔，卻因患者支付能力低、市場規模小，長期以來未能吸引足夠的藥物研發投資。在風險管理體系中，此概念不僅是公共衛生議題，更是一個重要的監管與經濟分類。例如，美國《食品藥物與化妝品法》第524節（Section 524 of the FD&C Act）即明確定義「被忽視熱帶病」，並為治療這些疾病的新藥提供「優先審查憑證」（Priority Review Voucher, PRV）作為激勵。這與「孤兒藥」（Orphan Drug）不同，後者主要針對任何地區的罕見疾病，而「被忽視疾病」的核心標準是其與貧困的關聯性及缺乏商業開發動機。

在製藥與生技企業的風險管理中，「被忽視疾病」的應用主要體現在將其納入策略性研發與法規事務規劃，以獲取高價值的監管資產。具體導入步驟如下： 1. **機會掃描與風險評估**：定期監控 WHO 與美國 FDA 的被忽視疾病清單，比對公司內部研發管線或技術平台，識別可用於開發相關療法的潛在候選藥物。此階段需評估臨床試驗的執行難度、地緣政治風險及潛在的聲譽效益。 2. **法規路徑規劃**：一旦確定候選藥物，需依據美國《食品藥物與化妝品法》第524節的要求，制定詳盡的法規策略，以確保藥物獲批後能成功申請到優先審查憑證（PRV）。這包括臨床試驗設計、數據收集標準及與 FDA 的溝通計畫。 3. **資產活化與價值實現**：取得 PRV 後，企業需進行財務風險評估，決定最佳應用方式。選項包括：a) 用於加速審查自家另一款高利潤潛力的「重磅藥物」，將審查時間從標準的10個月縮短至6個月；b) 在公開市場上將 PRV 出售給其他公司，歷史成交價曾高達1.25億美元。瑞士諾華藥廠（Novartis）即透過其熱帶病研究所成功開發藥物並取得 PRV，成為業界典範。可量化效益指標包括：PRV 銷售收入、因審查時間縮短而提早上市帶來的額外營收、以及在 ESG 評級中的正面影響。

台灣企業在投入被忽視疾病藥物開發時，主要面臨三大挑戰： 1. **高昂研發成本與市場失靈**：開發新藥成本極高，但目標市場的患者支付能力極低，傳統的商業模式難以回收投資，財務風險巨大。 2. **陌生的國際法規路徑**：雖然台灣 TFDA 法規環境成熟，但要取得美國 FDA 的優先審查憑證（PRV），必須精通《食品藥物與化妝品法》第524節等特定法規，這對多數台灣企業是專業門檻。 3. **複雜的跨國臨床試驗**：臨床試驗需在疾病盛行的開發中國家進行，涉及複雜的倫理審查、受試者招募、供應鏈管理與地緣政治風險，執行難度遠高於在國內進行。 **對策與行動項目**： * **克服方案**：為應對挑戰，企業應採取公私合作夥伴關係（PPP）模式，與國際非政府組織（如 DNDi）或大型跨國藥廠合作，分攤研發成本與風險。同時，應聘請具備 FDA 法規實務經驗的專業顧問，指導 PRV 申請流程。在技術上，可優先考慮將既有技術平台應用於被忽視疾病，以降低初期研發成本。 * **優先行動**：立即盤點內部研發管線，尋找潛在機會，並在6個月內完成與至少一家國際 NGO 或專業顧問公司的初步接觸與評估。

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