療效不足

「療效不足」是藥物開發中最關鍵的風險之一，指候選藥物在人體臨床試驗中，未能證明其具有統計上顯著且具臨床意義的治療效果。根據2015年對大型生技公司的回溯性分析，高達60%的臨床試驗終止歸因於療效不足。國際醫藥法規協和會（ICH）發布的E9指引《臨床試驗的統計原則》為評估療效提供了全球公認的框架，要求試驗設計必須預先定義主要及次要療效終點（endpoints）。在台灣，《藥品優良臨床試驗作業準則》也遵循此原則。在風險管理體系中，療效不足被歸類為技術與法規風險，與「毒性風險」（Toxicity）不同，後者關注藥物的安全性與副作用，而前者則關注其是否有效。未能證明療效將導致無法取得藥品上市許可，使前期所有研發投入付諸東流。

企業可透過系統性風險管理來應對療效不足。第一步為「強化臨床前驗證」，採用如器官晶片（Organoids）或AI/ML模型，提高臨床前數據對人體反應的預測準確性。第二步是「導入嚴謹的試驗設計」，遵循ICH E9指引，設定明確的臨床終點、計算足夠的統計檢定力，並採用適應性試驗設計（Adaptive Trial Design）以增加彈性。第三步為「建立階段性審查機制（Phase-gate Review）」，在各臨床階段間設立明確的「Go/No-go」決策點，及時終止無潛力的項目。例如，跨國藥廠阿斯特捷利康（AstraZeneca）透過其「5R框架」強化靶點驗證與生物標記策略，成功將其臨床研發成功率從產業平均的10%提升至約20%，有效降低了因療效不足導致的後期巨大損失。

台灣生技企業在管理療效不足風險時，主要面臨三大挑戰。一、資源限制：相較於國際大廠，台灣中小型企業的資金與臨床試驗規模有限。對策是透過授權合作（Licensing-out）、尋求國發基金等政府資源挹注，或與臨床研究委託機構（CRO）合作分攤風險。二、專業人才斷層：缺乏具備國際新藥開發經驗的臨床統計學家與法規專家。對策為強化產學合作，並委託如積穗科研等專業顧問公司，提供法規策略與試驗設計支援。三、國際法規銜接：臨床試驗設計常未能同時滿足美國FDA、歐盟EMA等多國要求。對策應在研發早期即導入國際顧問，進行法規策略佈局。優先行動項目為在6個月內完成募資或策略合作規劃，並同步啟動外部專家諮詢。

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